Onasemnogen abeparvovec
Autorizat EMAMedicament cu prescriptie medicalaDCI oficial: ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC
Denumiri comerciale (conform RCP)
Zolgensma
M09AX09Sistem musculo-scheletic
Terapie genica pentru afectiuni musculo-scheletice. Vector AAV9 recombinant neincapabil de replicare care furnizeaza o copie functionala a genei umane SMN1 in neuronii motori, restabilind productia de proteina SMN si sustinand supravietuirea neuronilor motori.
Forma: Injectabil · Solutie perfuzabila (2 x 10^13 genomuri vectoriale/mL) - solutie clara pana la usor opaca, incolora pana la alb slab
Rezumat intocmit dupa prospectul pentru Solutie perfuzabila (2 x 10^13 genomuri vectoriale/mL) - solutie clara pana la usor opaca, incolora pana la alb slab. Alte forme ale aceleiasi substante pot avea indicatii, doze si contraindicatii diferite — verifica prospectul cutiei tale.
Informatii de referinta din SmPC-ul aprobat de EMA; nu inlocuiesc prospectul si consultul medical.
Medicament autorizat centralizat la EMA
Produs autorizat centralizat la Agentia Europeana a Medicamentului (EMA) — RCP oficial disponibil doar in engleza pe ema.europa.eu. Discuta cu medicul tau pentru explicatii in romana.
Informatiile de mai jos sunt un rezumat in romana al SmPC-ului EMA, pregatit de MedExplainer. Documentul oficial ramane cel in engleza, de pe ema.europa.eu.
Denumirea internationala (INN engleza) a acestui medicament este ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC. EMA foloseste aceasta forma in loc de cea latinizata romaneasca (ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC).
Daca rezultatul cautarii nu contine RCP-ul exact (EMA listeaza si articole, nu doar medicamente), e posibil ca produsul sa fie autorizat in UE printr-o procedura nationala (nu centralizata) — atunci verifica direct pe ANMDMR (anm.ro) sau intreaba farmacistul.
Indicatii terapeutice
- Tratamentul pacientilor cu atrofie musculara spinala (AMS) 5q cu mutatii bialelice ale genei SMN1 si diagnostic clinic de AMS tip 1
- Tratamentul pacientilor cu atrofie musculara spinala (AMS) 5q cu mutatii bialelice ale genei SMN1 si cel mult 3 copii ale genei SMN2
Contraindicatii
Verificarea contraindicatiilor pentru cazul tau personal o face medicul sau farmacistul — ei stiu istoricul tau medical complet.
Absolute
- Hipersensibilitate (alergie) la substanta activa sau la oricare dintre excipientii medicamentului
Reactii adverse
Lista reactiilor nu inseamna ca ti se va intampla tie — sunt evenimente raportate in studii clinice si in faza de farmacovigilenta. Frecventa indica probabilitatea statistica, nu certitudinea.
Foarte frecvent (≥1/10)
- Cresterea enzimelor hepatice (transaminaze)
Frecvent (≥1/100 si <1/10)
- Trombocitopenie (scaderea numarului de trombocite din sange)
- Hepatotoxicitate (afectare a ficatului)
- Varsaturi
- Cresterea troponinei (marker de afectare a inimii)
- Febra
Mai putin frecvent (≥1/1000 si <1/100)
- Microangiopatie trombotica (afectiune acuta si potential letala cu cheaguri in vasele mici)
- Reactii legate de perfuzie
- Insuficienta hepatica acuta
Rar (≥1/10000 si <1/1000)
- Reactii anafilactice (reactii alergice grave)
Interactiuni medicamentoase
Daca iei alte medicamente, suplimente sau tratamente naturiste, spune-i medicului si farmacistului — ei verifica daca exista interactiuni periculoase pentru cazul tau.
- Nu au fost efectuate studii de interactiune specifice
- Prudenta la administrarea concomitenta cu medicamente cu potential toxic pentru ficat (hepatotoxice)
- Vaccinurile vii trebuie evitate in timpul tratamentului imunosupresor cu corticosteroizi asociat administrarii
Dozajconform RCP
Doza orientativa din RCP. Nu schimba doza si nu opri tratamentul fara sa intrebi medicul. Doza ta personala poate diferi in functie de varsta, greutate, alte boli si alte tratamente.
- Copil
- Doza unica intravenoasa de 1,1 x 10^14 genomuri vectoriale/kg greutate corporala, calculata in functie de greutatea pacientului (interval de dozare furnizat pentru 2,6-21,0 kg). Se administreaza in perfuzie lenta, pe durata a aproximativ 60 de minute, cu pompa de perfuzie; niciodata in bolus. Se asociaza imunomodulare cu prednisolon 1 mg/kg/zi, incepand cu 24 de ore inainte de perfuzie si continuata cel putin 30 de zile, urmata de reducere treptata a dozei. Nu se administreaza la nou-nascutii prematuri; date limitate la copiii cu greutate peste 13,5 kg.
- Insuficienta renala
- Siguranta si eficacitatea nu au fost stabilite; nu exista o recomandare de ajustare a dozei. Se utilizeaza cu precautie.
- Insuficienta hepatica
- Siguranta si eficacitatea nu au fost stabilite; nu exista o recomandare de ajustare a dozei. Functia ficatului trebuie evaluata inainte de administrare, iar tratamentul necesita atentie deosebita.
Atentionari speciale
- Sarcina
- Nu exista date privind utilizarea la femei gravide; nu au fost efectuate studii de reproducere la animale. Medicamentul este destinat sugarilor si copiilor mici.
- Alaptare
- Nu exista date privind excretia in laptele matern. Medicamentul este destinat sugarilor si copiilor mici.
- Condus vehicule
- Nu are nicio influenta sau are o influenta neglijabila asupra capacitatii de a conduce vehicule si de a folosi utilaje.
Pomenit in ghidurile noastre despre
Daca iei acest medicament pentru una din afectiunile de mai jos, pagina ei de costuri iti arata tot drumul: investigatii, analize comparate pe preturi si decontarea CNAS.
Discutii pe acest subiect
Intrebari generale si experiente impartasite. NU consultatie medicala.
Niciun thread inca pe acest subiect. Fii primul care intreaba sau impartaseste o experienta.