Onasemnogen abeparvovec

• Tratamentul pacientilor cu atrofie musculara spinala (AMS) 5q cu mutatii bialelice ale genei SMN1 si diagnostic clinic de AMS tip 1
• Tratamentul pacientilor cu atrofie musculara spinala (AMS) 5q cu mutatii bialelice ale genei SMN1 si cel mult 3 copii ale genei SMN2

Verificarea contraindicatiilor pentru cazul tau personal o face medicul sau farmacistul — ei stiu istoricul tau medical complet.

Absolute

• Hipersensibilitate (alergie) la substanta activa sau la oricare dintre excipientii medicamentului

Lista reactiilor nu inseamna ca ti se va intampla tie — sunt evenimente raportate in studii clinice si in faza de farmacovigilenta. Frecventa indica probabilitatea statistica, nu certitudinea.

Daca iei alte medicamente, suplimente sau tratamente naturiste, spune-i medicului si farmacistului — ei verifica daca exista interactiuni periculoase pentru cazul tau.

• Nu au fost efectuate studii de interactiune specifice
• Prudenta la administrarea concomitenta cu medicamente cu potential toxic pentru ficat (hepatotoxice)
• Vaccinurile vii trebuie evitate in timpul tratamentului imunosupresor cu corticosteroizi asociat administrarii

Doza orientativa din RCP. Nu schimba doza si nu opri tratamentul fara sa intrebi medicul. Doza ta personala poate diferi in functie de varsta, greutate, alte boli si alte tratamente.

Copil

Doza unica intravenoasa de 1,1 x 10^14 genomuri vectoriale/kg greutate corporala, calculata in functie de greutatea pacientului (interval de dozare furnizat pentru 2,6-21,0 kg). Se administreaza in perfuzie lenta, pe durata a aproximativ 60 de minute, cu pompa de perfuzie; niciodata in bolus. Se asociaza imunomodulare cu prednisolon 1 mg/kg/zi, incepand cu 24 de ore inainte de perfuzie si continuata cel putin 30 de zile, urmata de reducere treptata a dozei. Nu se administreaza la nou-nascutii prematuri; date limitate la copiii cu greutate peste 13,5 kg.

Insuficienta renala

Siguranta si eficacitatea nu au fost stabilite; nu exista o recomandare de ajustare a dozei. Se utilizeaza cu precautie.

Insuficienta hepatica

Siguranta si eficacitatea nu au fost stabilite; nu exista o recomandare de ajustare a dozei. Functia ficatului trebuie evaluata inainte de administrare, iar tratamentul necesita atentie deosebita.

Sarcina

Nu exista date privind utilizarea la femei gravide; nu au fost efectuate studii de reproducere la animale. Medicamentul este destinat sugarilor si copiilor mici.

Alaptare

Nu exista date privind excretia in laptele matern. Medicamentul este destinat sugarilor si copiilor mici.

Condus vehicule

Nu are nicio influenta sau are o influenta neglijabila asupra capacitatii de a conduce vehicule si de a folosi utilaje.