Sindrom hemolitic-uremic atipic (aSHU): boala complementului
aSHU = microangiopatie trombotica genetica cauzata de deregulare complement. Mortalitate inalta fara tratament. Eculizumab (anti-C5) = schimbatorul de joc — restabileste functia renala. Vaccin antimeningococic obligatoriu inainte.
Pe scurt
- Microangiopatie trombotica genetica — deregulare complement.
- 10% din SHU. Mutatii: CFH, CFI, MCP, C3, CFB.
- Mortalitate inalta + insuficienta renala terminala fara tratament.
- ECULIZUMAB (Soliris) — anti-C5: schimbat radical prognosticul.
- RAVULIZUMAB (Ultomiris) — versiune cu administrare la 8 saptamani.
- VACCIN ANTIMENINGOCOCIC obligator inainte (risc infectie Neisseria meningitidis pe eculizumab).
Tratament
Diagnostic dificil — diferentiere de TTP (ADAMTS13 — normal in aSHU), STEC-HUS (coprocultura E. coli).
Genetica: secventiere CFH, CFI, MCP, C3, CFB, CFHR — pozitiva in 50-70%.
Anticorpi anti-CFH — in 5%.
TRATAMENT REVOLUTIONAR:
• ECULIZUMAB (Soliris) — anti-C5: doza incarcare 900 mg IV saptamanal x4, apoi 1200 mg la 2 sapt.
• RAVULIZUMAB (Ultomiris): formulare cu timp prelungit — la 8 saptamani. Mai convenabil.
• Plasmafereza — pana la disponibilitate eculizumab.
• Dializa daca necesar.
VACCINARE OBLIGATORIE inainte eculizumab:
• Antimeningococic conjugat tetravalent + B (risc infectie Neisseria amplificat 1000x).
• Pneumococic, Hib.
• Profilaxie antibiotica penicilina V daca vaccinare incompleta.
DURATA TRATAMENT: controvers — pe viata sau oprire la pacientii cu raspuns bun (recidive 30%).
TRANSPLANT renal: posibil cu eculizumab profilactic — fara recidiva.
Sfat educational, nu tratament medical.
La ce specialist mergi
Primul pas: Nefrolog / hematolog cu specializare aSHU.
Costuri si decontare in Romania
Tratament
- •Eculizumab CNAS: compensat 100% (medicament foarte scump)
Sfat educational, nu tratament medical.
Preturile sunt orientative, variaza intre clinici si in timp.
Surse
Articolul este bazat pe informatii din urmatoarele surse oficiale, verificabile public:
- International Consensus on aHUS — Mayo Clinic
Discutii pe acest subiect
Intrebari generale si experiente impartasite. NU consultatie medicala.
Niciun thread inca pe acest subiect. Fii primul care intreaba sau impartaseste o experienta.
Consulta un medic pentru un verdict final. Acest articol este educational. Nu interpreta singur/a un rezultat si nu incepe/modifica un tratament doar pe baza acestor informatii. In caz de urgenta apelam 112.